LA CORSA DEL BIOTECH USA

[Andrea Agostini <lonanoda at tin.it>]

DAL SOLE24ORE DI VENERDI 21 APRILE 2001
  
 Viaggio tra i prodotti innovativi di un settore in espansione

La corsa del biotech Usa
Nei laboratori tessuti hi-tech, linfociti killer, vaccini spray e farmaci
«intelligenti» 
«La prima tappa è stato mappare il genoma. Usare i dati ottenuti per la
diagnostica è, ormai, solo questione di mesi. La sfida per i prossimi anni
è comprendere le funzionalità dei geni, capire cosa fanno le proteine che
questi "segmenti" del Dna codificano. E con queste informazioni sviluppare
prodotti e tecnologie». In queste poche parole Tony White, presidente e
amministratore delegato di Celera genomics — la società che il 7 aprile
dell’anno scorso ha annunciato di avere mappato, per prima, l’intero Dna di
un uomo — delinea il prossimo futuro della genomica, un settore
rivoluzionario sia dal punto di vista scientifico, sia dal punto di vista
economico. Grazie anche all’impulso che questa scienza potrà dare alle
biotecnologie si prevede che questo mercato, a livello mondiale, passi dai
60 miliardi di dollari, stimati per il 2000, a 150 miliardi tra quattro
anni, quando occuperà oltre un milione di persone (le stime sono di
Assobiotec, l’associazione nazionale delle aziende delle biotecnologie e di
Ims). (Sul sito www.neteconomy24.ilsole24ore.com una Web guide).

Uno spaccato del mercato emergente delle biotecnologie — dove operano, solo
negli Usa, 1.100 aziende di cui 280 quotate in Borsa — è stato offerto da
due incontri con imprese statunitensi e canadesi (si veda l’altro articolo
in pagina) svoltisi di recente a Milano. Alla «Sixth bio investor &
partnering conference», promossa da Siena financial services (società
californiana di servizi personalizzati per aziende e investitori
istituzionali che si occupano della salute), Club delle tecnologie, Banca
popolare commercio e industria, Assobiotec e Sigma-Tau hanno partecipato
cinque società statunitensi del biotech medicale quotate a Wall Street:
Valentis, Advanced tissue sciences, SciClone, Aviron e Celera genomics.

Tessuti per trapianti. Una tecnologia che coltiva cellule umane all’interno
di un impalcatura a reticolo biocompatibile (capece di essere
successivamente riassorbita dall’organismo) e che in due settimane è in
grado di creare un tessuto tridimensionale funzionante. È un brevetto di
Advanced tissue sciences (www.advancedtissue.com) società californiana di
La Jolla, in California, che si occupa di "ingegneria tissutale", ha cioè
sviluppato una tecnologia proprietaria per produrre tessuti e organi umani
da utilizzare trapianti e "riparazioni". Il primo prodotto della compagnia
che ha ottenuto l’approvazione alla comercializzazione negli Usa è una
"pelle" (derma) per il trattamento di ustioni di secondo e terzo grado. In
corso di approvazione negli Usa (mentre è già stato lanciato in Canada e
nel Regno Unito) un tessuto per il trattamento delle ulcere dei piedi dei
diabetici. Altri prodotti in sviluppo riguardano la cartilagine e i tessuti
del sistema cardiovascolare e prodotti per la chirurgia estetica e
ricostruttiva. Arthur Benvenuto, amministratore delegato della società
assicura che con la loro "pelle" biotech (che utilizza fibroblasti e
condrociti) non si sono mai verificati problemi di rigetto. Bisognerà
tuttavia investire molto e aspettare 5-10 anni, spiega Benvenuto, per poter
"coltivare" interi organi complessi, come per esempio il fegato.

Vaccino senz’ago. Un vaccino spray per l’influenza. È uno dei prodotti in
attesa di approvazione (ha completato la fase tre di sperimentazione) da
parte della Food and drug administration di Aviron (www.aviron.com) società
biofarmaceutica di Mountain View, in California, fondata nel 1992 e
focalizzata sulla prevenzione delle malattie. La maggior parte dei prodotti
dell’azienda sono vaccini vivi contro le infezioni virali. La prima
generazione del vaccino antinfluenzale spray, che elimina dunque ago e
siringa, deve essere tenuta congelata, ma la nuova versione, ancora in
corso di sviluppo, sarà liquida, eliminando quindi gli inconvenienti per i
medici di base che non sono attrezzati con un congelatore in studio. La
società aveva 123 dipendenti nel ’98 che sono diventati 464 a fine 2000 e
prevede di raggiungere il break even nel 2002.

Trasporta-farmaci.Valentis (www.valentis.com) società californiana di
Burlingame si occupa di sviluppare sistemi di somministrazione per i
prodotti che provengono dalla ricerca genomica come proteine, anticorpi e
farmaci basati sulla genetica. In particolare sviluppa sistemi per il
rilascio mirato di sostanze per la terapia in settori come l’oncologia,
l’ematologia, l’immunologia, e il cardiovascolare in organismi umani e non.
Si tratta dunque di studiare molecole composte dal principio attivo e da un
"trasportatore" che guidi il farmaco all’interno del corpo. La strategia
dell’azienda è di sviluppare le tecnologie, portare i prodotti alla fase
uno o due di sperimentazione clinica e poi fare alleanze mirate con aziende
più grosse che hanno già una struttura distributiva e di marketing.

Linfociti killer. SciClone pharmaceuticals (www.sciclone.com) si occupa di
acquisizione, sviluppo e commercializzazione di nuovi farmaci per il
trattamento di epatite B e C, epatocarcinoma (una forma comune di tumore al
fegato), melanoma maligno (cancro alla pelle), Hiv (il virus responsabile
dell’Aids), tubercolosi e fibrosi cistica. Il prodotto di punta della
società è un farmaco (in fase due o tre di sperimentazione in Usa, Europa e
Giappone e approvato in Italia per il trattamento di epatite B e C) che
stimola il sistema immunitario (i linfociti) a reagire contro l’epatite B e
C, l’epatocarcinoma e il melanoma maligno. Allo studio anche altri farmaci
tra cui uno che riparerebbe le proteine malfunzionanti che causano la
fibrosi cistica grazie a una piccola molecola che si attacca alla proteina
malata rendendola simile a una sana.

«Oltre» il Dna. Dopo aver mappato il genoma umano, e dopo aver scoperto che
questo, composto da 30mila geni, differisce per soli 3mila da quello del
topo, Celera genomics punta alla proteomica (l’identikit, invece del Dna,
delle proteine) e a diventare un’azienda leader nello sviluppo della
terapia e nella diagnostica. Si tratterà per esempio di fare della
tossicologia predittiva, di sviluppare terapie innovative basate su
proteine e anticorpi, di creare piccole molecole terapeutiche. Celera sta
attualmente vendendo alle aziende farmaceutiche, del biotech e agli
istituti di ricerca l’accesso al proprio database.